Health Technology Assessment

Investir les moyens publics dans les traitements qui apportent une réelle plus-value
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Les études de type Health Technology Assessment (HTA) analysent l’efficacité et la sécurité  d’une technologie médicale (un médicament, un implant, un vaccin, une technique opératoire …), souvent en combinaison avec une analyse économique de son rapport coût-utilité. Leur but est alors de déterminer le rapport entre le coût qui est généré et le bénéfice qu’elle apporte aux patients et à la société en termes d’années de vie gagnées et de qualité de vie. En plus de ces aspects cliniques et économiques, une étude HTA complète comprend aussi des aspects organisationnels, sociaux, juridiques et éthiques. Ces analyses sont le plus souvent réalisées pour des produits présentés comme innovants, pour lesquels l’industrie négocie des prix parfois (très) élevés avec les pouvoirs publics.
Analyse coût-efficacité de la vaccination des garçons contre le virus HPV

Le vaccin contre le papillomavirus humain (HPV) responsable du cancer du col de l’utérus est introduit depuis une petite dizaine d’années en Belgique, mais seules les filles en bénéficient. Or il est désormais établi que ce même virus est également impliqué dans d’autres cancers, dont celui de la gorge. Les recommandations ont donc été revues et, dans la plupart des pays occidentaux comme chez nous, il est désormais conseillé de vacciner les garçons aussi. La question de l’impact clinique et économique d’une telle extension des programmes de vaccination nous a donc été posée, et ce, de façon très urgente puisque les agences de santé des deux communautés devaient renouveler leurs appels d’offres pour l’achat de vaccins à la fin de l’année 2018.

 

Notre revue de la littérature médico-économique a montré que, pour prévenir l’ensemble des cancers dus au virus HPV, l’extension de la vaccination aux filles et aux garçons présentait un rapport coût-efficacité favorable, quel que soit le vaccin utilisé. Cela étant, la décision d’étendre la vaccination aux jeunes garçons doit aussi tenir compte de la question de l’équité entre garçons et filles, puisqu’un vaccin uniquement offert aux filles désavantage les garçons. La communication de résultats préliminaires de l’étude a permis d’aider les communautés française et flamande à prendre la décision d’étendre la vaccination contre le HPV aux garçons à partir de la rentrée de septembre 2019.

Le rôle des statines dans la prévention primaire des incidents cardiovasculaires

Un mode de vie sain reste la manière la plus efficace d’éviter les maladies cardiovasculaires et leurs conséquences. Pourtant, depuis 2002, le nombre annuel d’utilisateurs de médicaments hypocholestérolémiants de la famille des statines est passé de 400.000 à 1.500.000. C’est actuellement 25 % de la population de 40 ans ou plus qui consomme ces médicaments. En dépit des baisses de prix dues au fait que toutes les statines existent désormais sous forme générique, leur coût total pèse toujours 160 millions d’euros par an. De plus, l’analyse de la consommation individuelle montre qu’en Belgique, environ 55% des nouveaux utilisateurs de statines ne prennent pas ce traitement correctement ou l’abandonnent en cours de route.

En abaissant le taux de cholestérol sanguin, les statines sont censées diminuer le risque d’infarctus du myocarde et d’accident vasculaire cérébral en prévention primaire, c’est à dire chez les personnes qui n’ont pas encore présenté ce type de problème. Mais en termes de bénéfice réels pour la santé, il faut aussi tenir compte de leurs effets secondaires. Ceux-ci, il est vrai, sont peu nombreux, mais potentiellement graves. Donc, chez les individus dont le risque est faible à la base, les bénéfices potentiels sont limités alors que le risque d’effets secondaires est inchangé. Il est donc nécessaire de bien peser le pour et le contre avant de les prescrire. Nous développons actuellement un outil d’aide à la décision (en ligne), qui permettra aux médecins de chiffrer ces bénéfices et risques avec chaque patient, pour arriver ensemble à une décision commune « éclairée ». Cet outil sera disponible dans le courant de l’année 2019.
La protonthérapie chez l’adulte

La protonthérapie est une technique de radiothérapie qui permet de délivrer des doses importantes de radiations sur des tumeurs cancéreuses sans (trop) « déborder » sur les tissus avoisinants. Il en a beaucoup été question ces dernières années, puisque deux projets de centres de protonthérapie sont en cours en Belgique, l’un à Louvain et l’autre à Charleroi. Ce traitement est utilisé chaque année chez une petite cinquantaine de patients belges, le plus souvent des enfants atteints de cancers rares, qui sont envoyés dans des centres spécialisés à l’étranger, avec un remboursement intégral par l’INAMI.

Avant d’envisager d’élargir le remboursement de cette technique extrêmement onéreuse à d’autres types de cancers, l’INAMI nous a demandé de vérifier le bien-fondé de son utilisation. Mais une analyse approfondie de la littérature scientifique internationale ne nous a malheureusement pas permis de trouver des preuves irréfutables de la supériorité de la technique par rapport à la radiothérapie conventionnelle.

Quel rôle pour le test Mammaprint® dans les décisions de chimiothérapie adjuvante en cas de cancer du sein au stade précoce ?

Le cancer du sein reste le cancer le plus fréquemment diagnostiqué chez les femmes en Belgique et dans le monde. Tant que ce cancer est au stade précoce, le traitement est essentiellement locorégional, c’est-à-dire par chirurgie seule ou combinée à la radiothérapie. En théorie, ce traitement  suffit à éradiquer la tumeur puisqu’elle est encore limitée. Toutefois, on sait qu’environ 30% des patientes ainsi traitées risquent de développer des métastases à distance, parce que des cellules cancéreuses métastatiques sont déjà présentes, mais indétectables au moment du diagnostic. C’est pour éradiquer ces cellules métastatiques que certaines patientes reçoivent, après le premier traitement, une chimiothérapie dite « adjuvante », avec l’espoir de stopper toute évolution de la maladie.

Pouvoir identifier les femmes porteuses de telles métastases encore indétectables représente donc un enjeu considérable, car cela permettrait d’éviter la chimiothérapie à toutes les autres. De nombreuses équipes tentent donc de développer des tests permettant de déterminer le risque de métastases et les chances de réponse à la chimio.

Le Mammaprint® est l’un de ces tests. Le but de cette étude était de déterminer si son ajout aux méthodes classiques d’évaluation du risque permettait d’éviter la chimiothérapie chez certaines patientes pour lesquelles le risque est difficile à évaluer, sans diminuer leurs chances de survie. La réponse est malheureusement qu’il est encore trop tôt pour pouvoir l’affirmer, d’une part parce qu’il persiste trop d’incertitudes sur son utilité clinique et d’autre part parce que l’on manque de données détaillées sur les approches utilisées par les oncologues belges lors du choix d’administrer ou non une chimiothérapie adjuvante.

Séquençage du génome complet : défis et pistes d’organisation pour le système belge

Le séquençage du génome complet est une nouvelle forme d’analyse génétique qui, au lieu de cibler certains gènes isolés, déchiffre d’un seul coup l’ensemble des gènes d’un individu (= son génome). Cette technologie avance rapidement et ses prix baissent, ce qui laisse présager qu’elle pourrait bientôt supplanter les analyses classiques. Ce qui ne va pas sans soulever un certain nombre de problèmes, tant éthiques (car les généticiens se trouveront confrontés à des informations qu’ils n’avaient pas demandées) qu’organisationnels et financiers. Comment intégrer cette avancée technologique dans les soins de santé belges ? Qui pourra demander ces analyses ?

Qui aura suffisamment de compétence pour en interpréter les résultats ? Comment et par qui seront-ils communiqués au patient ?Comment organisera-t-on la gestion et la sécurité des gigabytes de résultats qui en résulteront ? Et comment les financera-t-on ?

Pour que les réponses à ces différentes questions puissent être explorées en toute sérénité, nous avons recommandé que l’introduction de la technologie de séquençage du génome complet se fasse dans un premier temps sous la forme d’un projet pilote, ce qui permettrait d’aborder les problèmes un par un avec les acteurs concernés, de tester – et de chiffrer ! – différentes solutions avant de prendre les décisions définitives qui engageront notre pays sur la voie de cette technologie résolument futuriste.

Utilisation responsable des dispositifs médicaux à haut risque : l’exemple de l’impression 3D

L’impression 3D suscite un intérêt croissant dans le secteur médical, notamment en orthopédie et en dentisterie, mais rien ne prouve que les implants imprimés en 3D soient aussi efficaces ou aussi sûrs que des produits « classiques ». Et pourtant, ils peuvent actuellement être utilisés sans restriction par les médecins, même lorsqu’ils sont « à haut risque » (c’est-à-dire, le plus souvent, implantables). C’est pourquoi nous avons suggéré que le placement de ces implants soit limité à certains centres spécialisés jusqu’au moment où leur valeur ajoutée – ou à tout le moins leur sécurité – est établie.

 

Pendant ce temps, l’INAMI pourrait prévoir leur remboursement, mais alors au même niveau que celle de l’alternative classique déjà existante.

Sur le plan de la traçabilité, depuis le scandale des prothèses de sein PIP, l’Europe avait décidé de mettre en place des exigences de traçabilité plus strictes, avec notamment un code d’identification unique (UDI) pour chaque implant. La Belgique prévoit en outre un enregistrement obligatoire des implants à haut risque dans un Registre central des Implants tenu par l’Agence du Médicament (AFMPS) ainsi qu’une carte d’implant pour chaque patient.